Eidos研发的AG10候选药，如何与ATTR罕见病抗争到底？_尊龙凯时一人生就是博

本文摘要：由于少见疾病的再次发生几率很低，它们所能取得的研究资源十分受限，一些药厂基于经济利益的考量，对于投放少见疾病的药品与食物研发、生产或引入也是缺少兴趣，再加许多疾病的案例并不多，让这些疾病研究一起十分容易。

由于少见疾病的再次发生几率很低，它们所能取得的研究资源十分受限，一些药厂基于经济利益的考量，对于投放少见疾病的药品与食物研发、生产或引入也是缺少兴趣，再加许多疾病的案例并不多，让这些疾病研究一起十分容易。即使研制出对症药品，由于患者市场比较较小，其价格也是低的难以置信，毕竟患者所能忍受。

来自美国PaloAlto的生物制药公司BridgeBioPharma宣告正式成立一家新的子公司EidosTherapeutics（全称：Eidos），BridgeBioPharma将为新的正式成立的公司投资2700万美元。Eidos正式成立于2013年，是一家由行业资深人士领导的临床阶段型生物医药公司，专心于解决问题由并转甲状腺素蛋白（TTR）引发的淀粉样变性（ATTR）。这是一种医疗市场需求仍未获得符合的少见疾病，该公司企图通过平稳TTR来化疗此类疾病。

什么是TTR和ATTR？TTR的主要功能是保持人体内甲状腺素和视黄醇融合蛋白（retinolbindingprotein，RBP）的长时间水平，在长时间生理情况下可运输约15％的甲状腺素。TTR含量可体现受损后机体内蛋白制备及含量变化，在临床上，TTR在多种疾病的检测、肾功能及化疗效果的辨别中均充分发挥着最重要起到。ATTR是由多种原因导致的淀粉样物，它们在体内各脏器细胞间的沉积造成多发性神经系统疾病和心肌病的产生。

淀粉样变性为大量可溶性纤维、可溶性蛋白（淀粉样）的组织而受损长时间的的组织功能，从而造成累及脏器功能渐渐中风。每年，全球大约有25万人由于TTR淀粉样变性而患心脏和神经类疾病，患病风险不会随着人口老龄化而减少。

通过平稳TTR和避免剧毒淀粉样蛋白原纤维的构成，Eidos研发了候选药物AG10来对付疾病，逐步积极开展临床试验。据动脉网理解，Eidos研发的AG10是一种口服给药的小分子，以有效地平稳四聚体TTR为目的，从而从源头切断产生ATTR的一系列分子反应。AG10与四聚体TTR结合能在T119M变异方位产生强劲分子键，使TTR“超稳定”，强化患者的存活率。

Eidos首席执行官NeilKumar于2014年6月22日以平均值每股17美元的价格出售了1，000，000股EIDX股票。这次出售的总成本为1700万美元。2018年4月，Eidos公司已完成了6400万美元的B轮融资。

该轮融资由RACapitalManagement领有投，还包括Eidos的母公司BridgeBioPharma和一些新的投资者JanusHenderson，VikingGlobalInvestors，AislingCapital，PerceptiveAdvisors，CormorantAssetManagement和AmzakHealthInvestors。Eidos回应，此次融资的收益将用作推展Eidos的小分子候选产品AG10转入2期临床试验，并为3期临床做到打算。近日，该公司已向美国证券交易委员会递交了申请人，首次公开发表IPO（IPO）筹措1．15亿美元。

精准药物的自学和研发沦为宝贵经验“我们的临床数据指出，AG10具备较好的安全性和耐受性，需要在峰值浓度下平稳100％的血浆TTR，并在稳定状态下为＞95％的（血浆TTR）获取平均值平稳水平，”Eidos的首席执行官（CEO）NeilKumar博士说道。“鉴于渐渐强化的平稳水平在过去试验中获得了逐步提高的临床效果，我们相似几乎平稳的水平指出AG10有可能沦为行业一流的解决方案。我们通过平稳TTR来靶向ATTR的源头，这种方法获得了遗传学和临床数据的检验。”自2016年3月起，NeilKumar博士兼任Eidos的CEO兼任董事会成员。

2014年9月，Kumar博士正式成立了BridgeBioPharma公司并兼任其CEO，专心于基因疾病和精准药物的自学和研发。该公司主要为心脏病学，神经病学，肿瘤学，皮肤病学和内分泌疾病获取药物。BridgeBioPharma公司正式成立于2015年，总部坐落于加利福尼亚州帕洛阿尔托。

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